Un nuevo tratamiento preventivo ofrece esperanza para los trastornos hemorrágicos

En un descubrimiento prometedor para las personas con trombastenia de Glanzmann (GT) y otros trastornos hemorrágicos hereditarios, los investigadores elogian el potencial del HMB 001 como nuevo tratamiento preventivo. Este tratamiento innovador, un anticuerpo biespecífico diseñado para unirse y recolectar el factor VIIa endógeno (FVIIa), lo administra en el sitio de la lesión vascular y es prometedor como terapia profiláctica subcutánea para prevenir hemorragias (Novo Nordisk, 2023).

Promesa HMB 001: una mirada más cercana

HMB 001 está diseñado para mejorar selectivamente la actividad del FVIIa endógeno en los sitios de plaquetas activadas. Este enfoque específico puede mejorar significativamente la coagulación en personas que padecen trastornos hemorrágicos. El mecanismo de acción único (MOA) de la terapéutica permite la acumulación dirigida de proteínas endógenas a niveles terapéuticos, optimizados aún más mediante la focalización específica del sitio utilizando TLT-1.

La eficacia y seguridad del HMB 001 se han evaluado en varios estudios exhaustivos. Estos incluyen un estudio in vivo en ratones en Novo Nordisk, Dinamarca, un estudio farmacocinético/farmacodinámico (PK/PD) en primates no humanos en Labcorp, Reino Unido, y un estudio en humanos en el Centro Médico de la Universidad de Utrecht en los Países Bajos. Se obtuvo el consentimiento necesario y el consentimiento informado de todos los participantes del estudio y se siguieron estrictas pautas éticas.

La investigación incluyó el estudio de las propiedades farmacológicas de diferentes variantes de FVII y FVIIa, la generación de anticuerpos monoclonales y el uso de la tecnología DuoBody para desarrollar HMB 001. Los estudios in vivo en ratones han demostrado que HMB 001 o su análogo, biAb0097, pueden mejorar los efectos de FVIIa en el modelo de vena transversal de la cola (TVT) de ratones con hemofilia A (HA) que expresan el receptor humano TLT-1.

Una solución muy útil para los trastornos hemorrágicos.

Actualmente, las opciones de tratamiento para prevenir trastornos hemorrágicos graves como la GT son limitadas. La posibilidad de que HMB 001 ofrezca un régimen de dosificación de baja frecuencia para prevenir hemorragias es prometedora tanto para los pacientes como para los profesionales médicos. La promesa del tratamiento no reside sólo en su potencial preventivo, sino también en su potencial para ser utilizado en el tratamiento de emergencia de hemorragias.

El camino a seguir: del laboratorio a la vida

Aunque los resultados de los estudios preclínicos y clínicos son alentadores, se necesitan más estudios para comprender completamente los efectos del HMB 001 sobre el sangrado. Mientras la comunidad médica espera ansiosamente más datos, no se puede descartar la posibilidad de que HMB 001 revolucione las vidas de las personas afectadas por trastornos hemorrágicos. El camino desde el laboratorio a la vida puede ser largo y arduo, pero con HMB 001, los pacientes con GT y otros trastornos hemorrágicos hereditarios tienen un futuro más brillante y sin hemorragias.

A partir del 8 de febrero de 2024, el mundo médico observa con gran expectación cómo el HMB 001 pasa de ser una promesa a un tratamiento probado, ofreciendo un respiro muy necesario a quienes luchan contra la imprevisibilidad del sangrado.